Intervention de Guy Lefrand

Avec la question importante de la prise en charge médicamenteuse des maladies rares, nous en venons à des sujets entièrement médicaux.

Les maladies rares ne constituent pas un potentiel économique suffisant pour financer la recherche. Elles ont nécessité des dispositions particulières en France puis, à l'initiative de notre pays, en Europe ; notamment avec la création du statut de médicament orphelin.

La France a été pionnière en ce domaine, comme pour les médicaments pédiatriques. Ces dernières années, le marché français s'est avéré attractif par ses mécanismes de reconnaissance de l'innovation, notamment en faveur des médicaments orphelins et des maladies rares qui engagent le pronostic vital.

Aujourd'hui, plus d'une soixantaine de spécialités commercialisées sur le territoire français bénéficient de ce régime.