Intervention de Bernard Laporte

Madame la députée, vous interrogez Roselyne Bachelot-Narquin sur le plan maladies rares. Il s'agit d'un enjeu très important de santé publique puisque l'on dénombre plus de 7 000 maladies rares et qu'il n'est de semaine sans qu'une nouvelle soit répertoriée. Ces maladies touchent entre trois et quatre millions de personnes en France.

Ainsi que vous le soulignez, les acquis du plan maladies rares sont majeurs. À ce jour, 131 centres de référence, regroupant des équipes hospitalo-universitaires hautement spécialisées, ont été labellisés. Ces centres prennent généralement en charge un groupe de maladies rares. Afin de permettre un accueil de proximité, 475 centres de compétences, s'articulant avec les centres de références en réseaux de soins, ont été labellisés.

Depuis 2007, la loi permet une prise en charge dérogatoire par la sécurité sociale, lorsqu'il n'existe pas d'alternative appropriée, de toute spécialité, tout produit ou toute prestation prescrits en dehors du périmètre des biens et services remboursables, pour le traitement de maladies rares.

Le site Orphanet répertorie l'ensemble des maladies rares et des médicaments orphelins connus. Il constitue un précieux outil d'information.

En ce qui concerne la recherche, un appel à projets est lancé annuellement par le groupement d'intérêt scientifique « Institut des maladies rares », en lien avec l'Agence nationale pour la recherche, avec le soutien du ministère chargé de la santé. Financé à hauteur de cinq millions d'euros en 2005, de huit millions d'euros en 2006 et 2007, il a permis de soutenir une quarantaine de projets dans les domaines de la recherche fondamentale, clinique et thérapeutique.

Le programme de recherche clinique, mis en place par le ministère chargé de la santé, permet de financer chaque année une trentaine de projets sur les maladies rares, notamment génétiques, avec un budget annuel de cinq millions d'euros. De plus, les personnes atteintes de maladies rares peuvent bénéficier des dispositions du plan pour l'amélioration de la qualité de vie des patients atteints de maladie chronique.

La qualité de ce plan a incité la plupart des pays de l'Union européenne à adopter des programmes similaires, donnant ainsi à la France une position de leader dans ce domaine. Pendant la présidence française de l'Union européenne, les maladies rares occupent une place importante dans le cadre du thème prioritaire « l'Europe de la santé au service des patients ». Deux colloques y seront spécifiquement consacrés.

À de nombreuses reprises, Roselyne Bachelot-Narquin a déclaré qu'elle tenait à ce que le texte de la consultation européenne sur les maladies rares soit inscrit à l'ordre du jour du comité ad hoc de décembre. Elle est également intervenue sur ce thème à deux reprises devant le Parlement européen : les 15 juillet et 25 septembre 2008.

Ainsi que vous le soulignez, madame la députée, Roselyne Bachelot-Narquin attend que le Haut conseil de la santé publique lui remette son rapport d'évaluation, afin d'identifier d'éventuelles autres mesures susceptibles de faire l'objet d'un nouveau plan maladies rares. Les difficultés rencontrées par le Haut conseil au cours de ce travail important l'ont conduit à reporter la date de remise de son rapport à la fin du mois de février 2009.

Quoi qu'il en soit, les acquis du plan maladies rares seront pérennisés qu'il s'agisse du financement des centres de références – 40 millions d'euros –, du financement de la recherche – 2,5 millions d'euros –, ou du financement d'Orphanet – 300 000 euros.

Madame la députée, les malades et leur famille doivent être rassurés. Ainsi que la ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative s'y est engagée le 13 mai 2009, à l'occasion de la réunion du comité de suivi de ce plan, l'effort engagé dans le cadre du plan maladies rares sera poursuivi au-delà de 2008.