Marc Le Fur
Question N° 60916 au Ministère de la Santé
Question soumise le 13 octobre 2009
M. Marc Le Fur attire l'attention de Mme la ministre de la santé et des sports sur la lutte contre les maladies orphelines et l'application du texte de loi voté lors du 14e Parlement des enfants. La proposition de loi en date du 22 septembre 2008, visant à renforcer la lutte contre les maladies rares, mentionne notamment que le financement de la fabrication et de la distribution des médicaments pour les personnes atteintes de maladies rares recensées en France est garanti par l'État, qui doit également s'engager dans la promotion de la recherche médicale. Dans le cas du syndrome de Sjögren-Larsson, maladie génétique cérébrale, certaines associations peinent à trouver et développer un véritable soutien. Il lui demande ainsi de préciser l'état d'avancement de la recherche pour la lutte contre les maladies rares de ce type.
Réponse émise le 25 mai 2010
Le syndrome de Sjögren-Larsson, est une maladie neuro-cutanée congénitale exceptionnelle puisque sa prévalence mondiale est évaluée à 1/250 000. Les maladies rares constituent une priorité de santé publique qui a fait l'objet du premier plan national maladies rares 2005-2008, évalué en 2009 par le Haut Conseil de la santé publique. Cette évaluation a montré des résultats très positifs pour l'accès aux soins et la recherche, ainsi que pour l'accès aux médicaments : la France est l'un des pays européens où la prise en charge de nouveaux médicaments ou de molécules anciennes redéveloppées en médicaments orphelins est probablement la plus favorable, grâce notamment aux dispositifs des affections de longue durée et des autorisations temporaires d'utilisation. Conformément à l'annonce du Président de la République le 10 octobre 2008, un deuxième plan est en cours de rédaction. En collaboration avec les partenaires publics et institutionnels et l'ensemble des partenaires associatifs acteurs du premier plan, les sept axes suivant ont été retenus : épidémiologie, recueil de données, évaluation ; prise en charge financière, remboursements ; information et formation ; diagnostic, soins et prise en charge médicale et sociale ; médicaments spécifiques ; recherche ; collaboration européenne et internationale. Des groupes de concertation, auxquels participent les associations de patients, ont été constitués pour chacun des axes et ont émis des propositions pour la poursuite des actions entreprises dans le premier plan et le développement de nouvelles mesures, notamment en ce qui concerne la recherche. Comme pour tous les plans de santé publique établis récemment, le budget alloué à la mise en oeuvre de ce plan sera ventilé en fonction des différentes actions proposées dans les sept axes retenus. La mise en oeuvre et le suivi budgétaire de ce plan seront confiés à un comité d'orientation de suivi et de labellisation.
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