Jean Michel
Question N° 36345 au Ministère de la Santé
Question soumise le 25 novembre 2008
M. Jean Michel attire l'attention de Mme la ministre de la santé, de la jeunesse, des sports et de la vie associative sur la fin annoncée du plan « maladies rares ». Ce plan, mis en place en 2005 et s'achevant fin 2008, a permis à 4 millions de malades de sortir de l'ombre. Il a constitué une étape importante face aux attentes considérables des malades : parcours de diagnostic long, faiblesse de la recherche, quasi-absence de traitement, complexité de la prise en charge médicale, difficulté d'accès aux aides existantes et précarisation des familles. Aujourd'hui, la Fédération des maladies orphelines s'inquiète face à ce qui semble être un affaiblissement de la volonté politique de poursuivre le travail engagé. C'est pourquoi elle demande la mise en place d'un plan d'amélioration. Elle souhaite ainsi la reconnaissance par tous de la spécificité des maladies orphelines, le fléchage des dépenses et des actions prévues par le plan, la poursuite de l'engagement financier spécifique de l'État dans la recherche des maladies orphelines, l'amélioration et le développement de la lutte contre l'errance diagnostique, la fin de l'arbitraire dans les décisions de prises en charge des soins et l'amélioration de l'accès aux prestations sociales existantes pour les malades et leurs proches. Il lui demande donc d'indiquer quelles mesures elle entend prendre pour poursuivre le travail engagé sur la recherche et la prise en charge des maladies orphelines.
Réponse émise le 27 janvier 2009
Le rapport d'évaluation du plan maladies rares 2005-2008 demandé au haut conseil de la santé publique sera disponible fin février 2009. À partir de ce rapport et en collaboration avec les associations regroupant les patients atteints de maladies rares, la ministre de la santé et des sports souhaite que les mesures nouvelles identifiées soient inscrites dans un nouveau plan qui débutera au plus tard en 2010, ainsi que l'a annoncé le Président de la République le 10 octobre 2008. Pour autant, l'année 2009 ne sera pas une année blanche, mais une année de transition et de consolidation au cours de laquelle les financements seront maintenus. C'est également au cours de cette année 2009 que seront évalués les centres de références. La ministre s'est engagée le 13 mai 2008, à l'occasion de la réunion du comité de suivi de ce plan, à ce que l'effort engagé dans le cadre du plan maladies rares soit poursuivi. Ses acquis seront pérennisés, qu'il s'agisse du financement des centres de références, du financement de la recherche ou du financement d'Orphanet. Plus précisément, les 132 centres de références seront financés en 2009 à hauteur de 40 millions d'euros. Le thème « maladies rares » du plan hospitalier de recherche clinique sera financé à hauteur de 2,5 millions d'euros. Les 475 centres de compétences, s'articulant avec les centres de références en réseaux de soins, poursuivront leur activité. Trente médicaments orphelins ont d'ores et déjà reçu une autorisation de mise sur le marché (AMM) et leur financement est assuré dans le cadre de la tarification à l'activité (T2A). Les dispositions issues de l'article 56 de la loi de financement de la sécurité sociale pour 2007 sont maintenues : elles permettent ainsi une prise en charge dérogatoire par l'assurance maladie de toute spécialité, tout produit ou toute prestation prescrits en dehors du périmètre des biens et services remboursables (c'est-à-dire normalement non pris en charge), pour le traitement de maladies rares. Cette prise en charge, dans un cadre juridique désormais stabilisé, est ainsi possible pour les produits en dehors de leurs indications validées par I'AMM et remboursables par l'assurance maladie ainsi que pour les produits non habituellement remboursables, mais dont l'usage peut s'avérer indispensable pour certaines pathologies, comme par exemple la crème solaire pour les patients atteints de xeroderma pigmentosum. Il s'agit d'une amélioration significative de la prise en charge. De même, les protocoles de diagnostic et de soins sont un acquis et les centres de référence en collaboration avec la Haute autorité de santé poursuivront leurs travaux dans ce domaine. À ce jour 17 protocoles de ce type ont été validés et 20 sont en cours d'élaboration. Les patients atteints de maladies rares peuvent également bénéficier des dispositions du plan « Qualité de vie des patients atteints de maladie chronique ». Ce plan prend notamment en compte les aspects médico-sociaux des maladies chroniques.
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