Intervention de Philippe Brunet

Avant d'évoquer l'aval, je précise qu'il serait mal avisé de penser que l'AMM relève exclusivement de critères scientifiques. Lorsqu'un médicament est soumis à l'étude d'experts américains et européens en vue de sa validation sur la base des mêmes essais cliniques, les indications et les conditions de mise sur le marché peuvent être différentes. En effet, la valeur attachée à l'effet clinique final est différente entre l'Europe et les États-Unis. Les Américains ont une conception plus arithmétique, plus chiffrable de l'effet. Ils accorderont l'AMM à un médicament anticancéreux permettant une survie de quatre mois tandis que les Européens la refuseront ou le classeront en produit de deuxième ou de troisième ligne de défense. De même, à partir de quel taux de répondants l'AMM doit-elle être accordée ? 5 % ? 20 % ? La décision ne dépend pas de critères scientifiques.

Une fois l'AMM accordée, la question consiste à déterminer la place du nouveau médicament dans l'arsenal thérapeutique. Le choix a des conséquences importantes en termes de stratégie thérapeutique mais aussi de prix et de taux de remboursement. En France, on appelle cela l'amélioration du service médical rendu, en Europe, c'est la valeur thérapeutique ajoutée et, aux États-Unis, le health technology assessment.

Dans cette procédure, deux phases doivent être distinguées : d'une part la démarche purement scientifique, qui consiste à calibrer les thérapeutiques existantes, à y classer le nouveau médicament et à déterminer sa valeur thérapeutique intrinsèque ; d'autre part la conclusion économique, à savoir le choix du niveau de remboursement. Il me semble que la deuxième phase doit être laissée à l'appréciation des payeurs, c'est-à-dire des États membres ou des systèmes d'assurance, quels qu'ils soient. La première phase, en revanche, doit être gérée au niveau européen, sans quoi le patient n'y comprend rien et les conditions de l'AMM risquent d'être indirectement remises en cause. Hormis les antibiotiques, dont l'efficacité varie avec la géographie à cause des phénomènes de résistance, les effets des médicaments sont identiques partout. Après, la décision de rembourser doit incomber aux États membres ou aux systèmes d'assurance. Mais, si l'efficacité d'un médicament est reconnue dans vingt-six pays, son inefficacité ne saurait servir de prétexte à refuser son remboursement dans le vingt-septième. Cela accentuerait encore la mobilité des médicaments et des patients, déjà très forte dans les régions frontalières – entre la Catalogne espagnole et la Catalogne française, entre Liège ou Maastricht et Aix-la-Chapelle ou encore entre Strasbourg et la rive droite du Rhin. Au XXIe siècle, il est inconcevable qu'un médicament perde une indication en traversant la frontière alors que les structures hospitalières des deux pays fonctionnent en réseau, d'autant que les produits nouveaux ont fait l'objet d'une AMM communautaire et sont théoriquement accompagnés de la même notice partout. Bref, pour les médicaments du futur, la prochaine étape à franchir, au niveau communautaire, serait de créer un embryon de commission de transparence, tandis que la fixation des prix resterait une prérogative nationale.

Nous sommes préoccupés par le fait qu'aucun État membre n'est armé pour faire face aux nouvelles approches thérapeutiques. Dans les dix ans à venir, une branche va énormément se développer, en lien avec le décodage du génome humain : les médicaments personnalisés. Contrairement à une idée reçue, il ne s'agit pas forcément de nouveaux médicaments mais de produits très efficaces dans 20 % des cas, moyennement efficaces dans 20 % des cas et complètement inefficaces dans 60 % des cas, pour des raisons d'expression génétique. La prescription sera donc précédée d'une détermination de la présence du gène incriminé. Ce pilotage en amont de la prescription, en particulier pour les médicaments anticancéreux, est comparable à ce que fut l'antibiogramme dans les années cinquante. Mais il réduira à néant la pertinence de la notion d' « amélioration du service médical rendu » ou de « valeur thérapeutique ajoutée ».