Intervention de Sabine Dandiguian

Il y a quelques années, on célébrait les décisions d'AMM. Maintenant, on célèbre les autorisations de remboursements. Aujourd'hui, le développement clinique doit intégrer la valeur ajoutée, d'abord pour le patient, pour le thérapeute, mais aussi pour le système de santé. La pression a changé. Aujourd'hui, quand on prévoit des études comparatives, on essaie de les faire par rapport au standard of care, à savoir le médicament qui est le plus prescrit et qui est reconnu comme une référence ; et l'on essaie de faire mieux que cette référence, d'où l'obligation de cibler les populations.

De plus en plus souvent, on proposera des médicaments qui apportent une valeur ajoutée sur une population restreinte. C'est ce que nous avons développé, s'agissant du sida. Aujourd'hui, les trithérapies existent, certes, mais le virus est très intelligent et continue à muter. Nous avons donc ciblé notre recherche sur tous les patients qui résistent à tout ce qui existe aujourd'hui. Ce n'est qu'ainsi que nous parvenons à avoir des remboursements à la hauteur des remboursements européens.

J'ai été très intéressée par certains propos de la précédente table ronde : pour transformer une molécule en médicament, il faut un milliard de dollars, sans être sûrs du succès. Ce sont des modèles économiques tout à fait différents.

Pour revenir sur ce que disait M. Christophe Weber, il est exact que je rêverais d'avoir accès, tout simplement, aux bases de données de la CNAMTS.

Pourquoi nous demande-t-on de faire des suivis post AMM ? Parce que les autorités de santé veulent voir ce que le médicament permettrait comme économies, en dehors de l'enveloppe médicaments : moins de jour de réhospitalisation, moins de rechutes, moins de durée d'hospitalisation. On ne peut pas se fonder sur de telles mesures aux États-Unis, parce que nous sommes dans un système de santé français. Par exemple, nous avons des médicaments contre la schizophrénie. Or la sectorisation psychiatrique est un modèle typiquement français. Il faut donc des mesures dans le système français. Je suis ainsi obligée de créer des cohortes spécifiques en accord avec les autorités, cohortes que je finance totalement – les dépenses ne sont pas déductibles, pour démontrer l'avantage perçu et consolider le remboursement. On pourrait peut-être simplifier, être plus transparents, travailler davantage ensemble en partenariat.